CRISPR Based Therapy

علاج قائم على تقنية كريسبر في عام 2024 وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA  على استخدام تقنية كريسبر CRISPR Technology كأول علاج  جديد لمرض فقر الدم المنجلي Sickle Cell  Disease وهو أول علاج طبي يستخدم تقنية تحرير الجينات كريسبر. CRISPR Gene Editing Technology الذي يعمل عن طريق تحديد الجين أو الجينات المسببة للاضطراب، وتعديل تلك الجينات ومن ثم إعادتها إلى جسم المريض. يوجد الآن علاجان جينيان تقدمهما شركات الأدوية لمرض فقر الدم المنجلي: Casgevy من Vertex Pharmaceuticals وCRISPR Therapeutics، وLyfgenia من BlueBird Bio. لكن أسعار هذه العلاجات التي تُجرى لمرة واحدة باهظة: إذ تبلغ تكلفة عقار "كاسجيفي" Casgevy 2.2 مليون دولار لكل مريض، و"ليفجينيا" Lyfgenia 3.1 مليون دولار. ويعد كلاهما بالشفاء الكامل.