Cystic Fibrosis (CF)

تَلَيُّفٌ كيسِيّ، تَلَيُّفٌ تَكَيّسِيّ ;أحد الأمراض الوراثية المميتة التي حققت نجاحاً بالعلاج الجِينِي، وسببه عيب في الجين; المسئول عن إنتاج إنزيم سلفاتيز أريل (Arylsulfatase B) الذي يؤدي نقصه إلى تجمع المواد المخاطية في الرئة، وتكوين طبقة كثيفة من المخاط المُبطن للجهاز الهضمي مما يؤدي إلى صعوبة التنفس، و خلل في إفراز الإنزيمات الهاضمة، وفي; امتصاص الطعام من القناة الهضمية. أمكن علاج هذا المرض بإدخال نسخة سليمة من الجين  المسئول عن إنتاج الإنزيم المعطوب عن طريق الاستنشاق.